Données compilées au Q1 2026 · Sources : EMA, ANSM, HAS, ClinicalTrials.gov, HDBuzz, publications pharma
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Mode Patient
Analyses & Projections
Classements, probabilités de succès (PoS) et calendrier de développement clinique.
Suivi des Biomarqueurs & Clinique
Données de réduction de la protéine cible (mHTT) et évolution des neurofilaments (NfL) vs Baseline.
Réduction mHTT (%) vs Baseline
Évolution NfL (%) vs Baseline
Signaux Cliniques (cUHDRS, TMS, SDMT)
Probabilités de Succès — Vue Comparée
Classement des 11 candidats par probabilité estimée d'obtenir une AMM. Survolez pour les détails.
Classement — Proximité d'Accès en France
Traitements triés par date d'AAP (Autorisation d'Accès Précoce) estimée, puis par probabilité de succès.
Calendrier des Approbations Réglementaires
Jalons cliniques par candidat de 2024 à 2036.
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AAP France (ANSM/HAS) ·
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AMM Européenne (EMA) ·
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Jalon accompli ·
○
Prochain jalon ·
○
Futur
Petite molécule orale
Thérapie génique (AAV)
ASO non-sélectif / ARNi
ASO allèle-sélectif
Ligne Aujourd'hui (Mars 2026)